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关于生物药发展的几点看法

栏目:行业资讯 发布时间:2022-03-01

01生物药的发展前景

毫不夸张地说,生物药有可能颠覆人们对于疾病治疗的传统观念和现有的治疗方式,使疾病的预防、诊断、治疗变得更加精准,更加有效,具有无限光明的发展前景。

从疾病诊断的角度来说,未来不再是生了病以后的诊断,而是基因层面上的诊断。从呱呱坠地,我们就可以知道他(她)将来有可能罹患何种疾病,或者罹患何种疾病的概率会较高。

从疾病预防的角度来说,未来不再限于针对某种健康危险因素的预防,而是在基因诊断基础上,通过实施基因干预和修正,来消除罹患某些疾病的风险。

未来我们面对的主要已经不是现代意义上的疾病,而更多的是针对人的衰老问题。人类的生存质量将极大地提高,人类的生命周期将大幅度地延长。

02生物药的发展现状

从基因的角度来说,人类基因既简单又复杂。说简单是因为基因只有四个碱基---ACGT。说复杂是因为它的量太大了,它与健康和疾病的关系我们就更加的一头雾水。我们现在能够知道的只有极少数的几个。

现在的生物药发展是资本的盛宴,生物药研发都集中在肿瘤治疗领域,因为人们对于肿瘤药物的安全性和有效性容忍度高。有些品种给患者带来的好处有限,只是卖“作用靶点”和新的“治疗机理”的噱头。有些品种如果不考虑经济因素的话,确实能给患者带来好处,但是非常昂贵。

03中国生物药发展与国际先进水平有差距吗

有。我们没有临床价值导向,是临床问题导向。如果不了解临床问题,不了解现有解决方案的缺陷,研发药物就没有明确的方向。要么是盲目的,要么只能是跟随,做一些me too或者me better的研发,永远不可能出现原创性的成果,永远不可能成为药物创新的引领着。

我们的医生只懂得治疗性用药,缺乏探索性临床试验,在最关键的临床研究领域和国际先进水平的差距大。

04我们能赶上国际先进水平吗

能!其实我们的优势是有的,那就是药学部分是我们的强项。1965年,中国人首先成功的人工合成牛胰岛素,开创了由没有生命的有机物人工合成具有生命意义的蛋白质的先河。去年我们又成功实现了由二氧化碳人工合成淀粉。这些虽然只是点上的成就,但在全球药学领域,我们在化学(CMC)部分还是具有一定优势的。就是在大分子生物药领域,我们在分子实体这部分能力也是不差的。

我们真正差的还是在两头:一个是基础研究能力;一个是临床试验水平。没有基础研究我们就只能是跟随者,而永远不可能成为引领者。以屠呦呦教授为首的团队发现青蒿素,实际上就是药物研发临床导向的典范。她们正是从解决抗疟药耐药这个在当时十分突出的临床问题入手,经过艰苦工作而获得成功的。她们的目标就是解决抗疟药耐药这个临床问题去找化合物,而不是为青蒿素这个化合物找一个用途。

我们还有一个很大的优势,那就是中国人虚心好学的精神。这些年我们虚心的向美国人学习,学习他们一切我们认为好的东西。我们学的比美国人都更加了解美国。

还必须说到另外一个问题,那就是企业规模。不做大就难以真正做强。国际上专门做创新研发的小而精的企业是有的,但那是以整个社会的大而强为后盾的。如果没有每年五百亿美元以上的年收入,每年百亿美元的研发投入,而且要持续的投入多少年,要搞创新研发,能够出成果,还能够输得起,恐怕是很难做到的。

05生物药发展带来巨大安全和伦理挑战

目前人类已经到了可以掌控生命的阶段。如果人类在生物技术的发展和应用方面不知敬畏,不加节制,不懂谦抑,人类必将面临着巨大的安全和伦理挑战。

如果说对于转基因食物人们还有选择权的话,那么对于基因类生物药,患者是没有选择权的。生物药技术可以解决器官移植供体不足的问题。但要评估它会对患者心理和社会心理带来哪些影响,并积极加以应对。

上述安全和伦理问题,以及行为的规范问题都需要法规加以规制,这就带了法规的挑战。在美国细胞治疗不是依据食品药品法案管理,而是由组织细胞法案加以规制。

(摘自《药事微言》 作者:李国庆,曾任国家食品药品监督管理局药品审评中心主任、国家食品药品监督管理局药品安全监管司司长、国家药品监督管理局政策法规司一级巡视员)